L'essai ReCode mRNA recrute des patients avec mutations rares, notamment non-sens/stop!
ReCode Therapeutics a mis au point une thérapie inhalée basée sur l'ARNm pour les personnes « muco » présentant des mutations rares, notamment celles non-sens/stop. Cet été, ReCode a obtenu l'autorisation de mener l'étude en Europe et recherche actuellement des participants.
L'ARNm (acide ribonucléique messager) contient des instructions indiquant à nos cellules comment fabriquer une protéine, telle que le canal CFTR. L'ARNm n'est pas en mesure d'altérer ou de modifier le patrimoine génétique d'une personne (ADN). Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, la protéine CFTR fonctionne mal ou n'existe pas. En délivrant de l’ARNm correct de CFTR aux cellules pulmonaires, elles peuvent fabriquer des canaux CFTR fonctionnels.
Etude de phase 1
La thérapie inhalée à base d'ARNm, appelée RCT2100, est actuellement testée pour la 1ère fois chez des personnes « muco ». Cette phase test est une étude de phase 1. Cette dernière se concentre principalement sur la recherche de la bonne dose du médicament et sur l'évaluation de sa sécurité. Les participants à une phase 1 peuvent ou non tirer des avantages personnels du traitement, mais ce n'est pas l'objectif principal à ce stade. De plus, on ne peut pas garantir que les participants seront automatiquement en mesure de prendre part aux phases ultérieures de l’évaluation de la thérapie qui évaluent l'efficacité. Néanmoins, il s'agit d'une phase très importante, sinon la plus importante, de la recherche clinique. Sans données de sécurité suffisantes, le médicament expérimental ne peut pas passer à la phase suivante. Il est donc très important de trouver suffisamment de participants.
Au cours de cette étude, les chercheurs veulent déterminer les informations suivantes sur le RCT2100 : la quantité de RCT2100 qui peut être administrée, s’il est bien toléré, comment le corps l’utilise et comment il affecte le corps. Pour ce faire, la sécurité de plusieurs doses différentes de RCT2100 sera évaluée. Chaque participant va recevoir le RCT2100, dans la phase 1, il n'y a pas de groupe de contrôle recevant un placebo.
Recherche de participant-e-s
Cet été, ReCode a obtenu l'autorisation de mener l'étude en Europe et recherche actuellement des participant-e-s. Pour participer à cette étude, les patient-e-s vont au centre de soins environ 17 fois et se soumettent à des prises de sang, des tests de la fonction pulmonaire et/ou d'autres mesures.
L'étude se déroulera aux Pays-Bas (Utrecht), en France (Paris Necker, Toulouse et Montpellier) et au Royaume-Uni (Leeds, London, Nottingham, Southampton, Cambridge et Birmingham). Si vous ne vivez pas dans l'un de ces pays, vous pouvez tout de même participer à l'étude si vous avez la possibilité et la volonté de vous rendre sur l'un des centres participants.
Pour plus d'informations ou pour une éventuelle participation à l'étude, parlez-en à votre médecin traitant.
MVS peut proposer une contribution aux frais de voyage pour les participant-e-s résidant en Suisse. Le moment venu, vous pouvez nous contacter à l’adresse : info@mucoviscidosesuisse.ch
Plus d'informations sur l’étude : HIT-CF@umcutrecht.nl
