Recherche et nouvelles thérapies
Le développement de nouveaux traitements et médicaments contre la mucoviscidose constitue un objectif majeur de la recherche. Dans le monde entier, des scientifiques travaillent à améliorer les traitements existants et à explorer de nouvelles approches thérapeutiques.
Ces dernières années, des progrès considérables ont été réalisés. Aujourd’hui, en Suisse, environ 90 % des personnes atteintes de mucoviscidose peuvent potentiellement bénéficier de modulateurs du CFTR très efficaces. Ces médicaments agissent directement sur la protéine CFTR dont le fonctionnement est altéré et peuvent modifier considérablement l’évolution de la maladie chez de nombreuses personnes.
La recherche se poursuit néanmoins. Pour les personnes qui ne disposent actuellement d’aucun traitement efficace par modulateurs du CFTR, de nouvelles approches thérapeutiques, aussi indépendantes que possible des mutations, sont en cours de développement. Parmi celles-ci figurent notamment les thérapies à base d’ARNm, les thérapies géniques et l’édition génomique. Parallèlement, les scientifiques poursuivent leurs travaux pour améliorer les traitements existants.
Notre objectif reste que toutes les personnes atteintes de mucoviscidose puissent bénéficier de traitements efficaces et qu’un jour, la mucoviscidose puisse être guérie.
Essais cliniques de médicaments
Différents médicaments et traitements contre la mucoviscidose sont actuellement en cours de développement et d’évaluation dans le cadre d’essais cliniques. Ces études permettent d’examiner leur efficacité et leur sécurité avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché.
Pour en savoir plus sur les recherches et les essais cliniques en cours, vous pouvez consulter les ressources suivantes :
- États-Unis : l'organisation américaine de lutte contre la mucoviscidose (CFF) met à disposition sur son site Internet un aperçu de tous les médicaments actuellement en cours de développement aux États-Unis. CFF Drug Pipeline (en anglais)
- Allemagne : essais cliniques sur la mucoviscidose en Allemagne | Mukoviszidose e.V. Bundesverband Cystische Fibrose (CF) (en allemand)
- Europe : ECFS Clinical Trial Network (en anglais)
- Autres études internationales pour les personnes atteintes sans modulateurs CFTR : avril 2023 Inhalation de bactériophages bien tolérés (en allemand)
Projet HIT-CF Europe
Le projet HIT-CF Europe étudie notamment la possibilité de tester l’efficacité de certains modulateurs du CFTR sur des organoïdes, de petits modèles de tissus cultivés en laboratoire à partir de cellules de personnes atteintes de mucoviscidose présentant des mutations rares.
Cette approche vise à identifier des traitements potentiellement efficaces pour des personnes qui ne disposent pas encore d’options thérapeutiques adaptées.
Septembre 2023 : Après un long retard - l'étude CHOICES devrait commencer début 2024, les résultats individuels de l'étude seront annoncés (en allemand)
Juin 2022 : réponse positive de l'EMA et inclusion des premiers patients dans la partie de l'étude fin 2022 (en allemand)
Plus d'informations sur le projet HIT CF Europe : www.hitcf.org (en anglais)
Études de thérapie génique et d'ARNm
La thérapie génique et les traitements à base d’ARNm représentent des approches prometteuses dans la recherche sur la mucoviscidose. Leur objectif est de rétablir la production ou le fonctionnement de la protéine CFTR, indépendamment, dans la mesure du possible, des mutations génétiques en cause.
Contrairement aux modulateurs du CFTR, ces approches pourraient également bénéficier aux personnes présentant des mutations rares pour lesquelles aucun traitement ciblé efficace n’est actuellement disponible.
Ces nouvelles thérapies font l’objet de recherches et d’essais cliniques. Elles ne constituent toutefois pas encore des traitements établis de la mucoviscidose.
Informations complémentaires
Le Mukoviszidose e. V., association allemande de lutte contre la mucoviscidose, propose des informations détaillées sur les thérapies géniques, notamment dans un article de la Dre Sylvia Hafkemeyer.
- La thérapie génique pour la mucoviscidose - l'avenir ? (en allemand)
- Mars 2023 : Programme français d'utilisation compassionnelle : Kaftrio est efficace pour de nombreuses mutations non-F508del, mais pas pour les mutations stop (en allemand)
- Juillet 2023 : L'essai de thérapie génique pour le traitement de la mucoviscidose a débuté aux États-Unis en plus de l'Australie
Les phages : nouvelles approches contre les bactéries résistantes dans la mucoviscidose
Les personnes atteintes de mucoviscidose souffrent fréquemment d’infections bactériennes chroniques, qui peuvent devenir de plus en plus difficiles à traiter. Certaines bactéries développent en effet des résistances aux antibiotiques, ce qui limite les possibilités thérapeutiques.
Les phages, également appelés bactériophages, sont des virus qui infectent spécifiquement les bactéries, sans s’attaquer aux cellules humaines. Ils peuvent se multiplier à l’intérieur de certaines bactéries et provoquer leur destruction.
Cette propriété présente un intérêt particulier dans le traitement des infections causées par des bactéries résistantes à plusieurs antibiotiques. La phagothérapie pourrait ainsi constituer une option complémentaire aux traitements existants.
Toutefois, les phages sont généralement très spécifiques : chaque phage n’agit que sur certaines bactéries ou souches bactériennes. Il est donc nécessaire d’identifier les phages adaptés à chaque infection, ce qui rend leur utilisation complexe.
En Suisse, la phagothérapie ne constitue pas encore un traitement de routine. Son utilisation reste limitée à des situations particulières, notamment dans le cadre de projets de recherche ou de traitements individuels soumis aux exigences réglementaires applicables.
Malgré ces défis, la phagothérapie est considérée comme une approche prometteuse dans la lutte contre les infections difficiles à traiter, en particulier celles provoquées par des bactéries multirésistantes.
La recherche progresse rapidement. De nouvelles connaissances et les résultats des études cliniques permettront de mieux déterminer la place que pourrait occuper la phagothérapie dans le traitement de la mucoviscidose.
Registres des personnes atteintes de mucoviscidose
La collaboration internationale dans la recherche revêt une importance particulière pour les maladies rares comme la mucoviscidose. Mucoviscidose Suisse entretient des liens étroits avec des partenaires internationaux et participe également à des projets de recherche internationaux. Cette collaboration favorise les échanges entre scientifiques et permet d’éviter les doublons dans les travaux de recherche.
Mucoviscidose Suisse soutient ainsi le Clinical Trial Network de la Société européenne de la mucoviscidose (ECFS). La Suisse participe également au Registre européen de la mucoviscidose (ECFSPR).
Depuis 2015, la quasi-totalité des personnes atteintes de mucoviscidose en Suisse sont enregistrées dans le Registre européen de la mucoviscidose (ECFSPR) par l’intermédiaire de leur centre spécialisé.
Le Registre suisse
Le Registre suisse de la mucoviscidose recueille des données sur la santé, les traitements et la prise en charge des personnes atteintes de mucoviscidose en Suisse. Ces données permettent de suivre les évolutions sur une longue période, de mieux comprendre la situation en matière de soins et de mettre en évidence les changements dans l’évolution de la maladie et les traitements.
Les résultats du registre constituent une base importante pour l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes de mucoviscidose et contribuent également à la recherche. Ils permettent en outre d’établir des comparaisons et de mieux situer la situation des personnes atteintes de mucoviscidose en Suisse dans un contexte international.
Vous trouverez les derniers chiffres et faits ainsi que de plus amples informations sur notre page consacrée au Registre suisse de la mucoviscidose.
Le Registre européen
Le Registre européen de la mucoviscidose recueille, analyse et compare les données des personnes atteintes de mucoviscidose vivant en Europe et dans les pays voisins. Ces informations sont essentielles pour mieux comprendre la maladie, promouvoir de nouvelles normes européennes en matière de soins et de traitements et faire progresser la recherche.
Depuis quelques années, outre les études épidémiologiques, des études de pharmacovigilance sont également menées afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité des médicaments après leur autorisation de mise sur le marché.
En mai 2026, le dernier rapport du Registre européen de la mucoviscidose (ECFSPR), portant sur les données de 2024, a été publié. Il comprend également des données provenant de Suisse. Le registre rassemble désormais les données de plus de 57'000 personnes atteintes de mucoviscidose dans 46 pays, ce qui en fait l’une des principales sources de données sur la mucoviscidose à l’échelle mondiale.
Découvrir le Registre européen de la mucoviscidose
La recherche est indispensable aux progrès médicaux qui bénéficient à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose. C’est pourquoi nous soutenons les spécialistes dans leurs recherches sur les différentes manifestations de la mucoviscidose et son diagnostic, ainsi que dans le développement et l’amélioration des possibilités thérapeutiques.
En collaboration avec la commission de recherche du SWGCF (Swiss Working Group for Cystic Fibrosis), Mucoviscidose Suisse alloue chaque année un montant total de CHF 200'000 à des projets de recherche pertinents dans le domaine de la mucoviscidose.
Le fonds de recherche de Mucoviscidose Suisse est financé par des dons.
En 2026, l’appel à projets met particulièrement l’accent sur les recherches bénéficiant aux personnes atteintes de mucoviscidose présentant des mutations rares.
Vous trouverez ici de plus amples informations sur les projets soutenus et sur les modalités de soumission des projets de recherche :
